2015年4月23日，美国科学院院士，Ludwig研究所细胞生物学实验室主任、加州大学圣地亚哥分校细胞与分子医学系主任Don W. Cleveland教授应北京生命科学研究院邀请做了题为“Mechanisms and therapy in ALS, FTD, Huntington’s disease and beyond”的学术报告，此报告为北京生命科学研究院精品讲座系列报告之一。 

　　Cleveland教授在人类退行性疾病的致病机制和疾病治疗领域有着杰出的研究发现，尤其是肌萎缩侧索硬化症（ALS）和Huntington疾病方面取得了卓越成就。Cleveland教授研究发现微管相关蛋白tau的突变会引起痴呆（FTD），而且在几乎所有阿尔茨海默病患者的神经突触结里，tau蛋白都存在异常地积累聚集。同时，他的研究组已率先将基因沉默疗法应用到这些人类神经退行性相关疾病中。因其在该领域的杰出贡献，他先后当选美国科学院院士、美国医学科学院院士和艺术与科学院院士。 

　　在本次报告中，Cleveland教授介绍了ALS、FTD和Huntington疾病的致病相关蛋白，尤其是TDP-43这种蛋白在ALS和FTD疾病中所起的作用。此外，他还介绍了他们团队开发的反义寡核苷酸（ASO）治疗人类退行性疾病的原理以及应用，这种基因沉默治疗ALS的方法已于2010年投入临床实验。报告现场气氛活跃，报告会后，Cleveland教授对参会人员的问题进行了耐心的回答，并提出了许多宝贵的建议，另外还针对个别问题与参会人员与展开了热烈的讨论。 

Cleveland教授在报告中