2017年6月30日，美国华盛顿大学医学院Gerald Dorn II教授应北京生命科学研究院邀请做了题为“Manipulating mitochondria to understand neurological and cardiac diseases”的学术报告，此报告为北京生命科学研究院精品讲座系列报告之一。 

　　Dorn教授1981年获美国南卡罗来纳医药大学博士学位，1988-1990年在德克萨斯大学健康科学中心任助理教授，1990-2008年在辛辛纳提大学任助理教授和教授，2008年至今任华盛顿大学医学院教授及药物基因组学中心主任。他1998年当选美国临床研究学会会员，同时任美国内科委员会及美国内科心血管疾病委员会会员，现任Science杂志审稿编委会成员及Physiological Reviews和Circulation Research编委会成员。Dorn教授的实验室主要以心脏为模型，研究细胞生长、凋亡、表型重组的分子机制，目前的研究集中在细胞凋亡和非凋亡性细胞死亡、microRNA调控心脏基因表达、线粒体动态变化和细胞命运的调控以及线粒体自噬等方面的分子调控机制，并取得了系列重要的研究成果，先后在Nature，Science和PNAS等杂志发表了一系列重要的研究论文。 

　　本次报告中，Dorn教授主要介绍了其实验室在线粒体融合调控蛋白MFN2诱导线粒体融合分子机制方面的研究，另外重点介绍了通过设计短肽分子来干预线粒体形态从而达到治疗相关疾病的重要工作进展。Charcot-Marie-Tooth disease type 2A (CMT2A)病又称进行性神经性腓骨肌萎缩症，是一组最常见的周围神经单基因遗传病，该病的发生和mitofusin2蛋白的突变有密切关系。MFN2蛋白是调控线粒体融合的关键蛋白，因此这种疾病的病人细胞中线粒体呈破碎状态。Dorn教授的实验室研究揭示了MFN2调控线粒体融合的具体分子机制，提出了MFN2介导线粒体融合的新模型，他们认为在某些情况下MFN2蛋白中与融合有关的关键部位HR2结构域能被HR1结构域结合抑制，从而无法诱导线粒体融合；当需要进行线粒体融合时，这种抑制被解除，MFN2的HR2结构域才能伸向胞浆发挥诱导线粒体融合的功能。为了在细胞水平上调控线粒体的融合，Dorn教授根据HR1结构域旁边的蛋白序列设计并筛选出了能够抑制HR1和HR2结合的穿膜短肽，他们发现这些短肽能够很好的诱导线粒体融合的发生。随后，他们在细胞实验上证明了这种短肽能够回复与CMT2A有关的MFN2中T105M突变引起的线粒体破碎，然后通过MFN2 T105M突变的小鼠进行体内实验，进一步证明了此短肽对小鼠神经细胞中线粒体的破碎以及功能的缺失具有回复功能。Dorn教授从基础研究入手，提出并验证了新的线粒体融合的理论模型，为与线粒体动态变化异常有关的疾病的治疗提供了新的思路和可能性。

       报告吸引了众多从事相关研究领域工作的科研人员，报告结束后大家纷纷针对感兴趣的部分进行提问，Dorn教授认真地回答了所有听众的问题，并在某些实验环节的细节问题进行了深入的交流。 本讲座由北京百普赛斯生物科技有限公司特约赞助！

Gerald Dorn II教授在报告中