2023年11月13日,中国科学院北京生命科学研究院成功举办第十一期“第一作者讲坛”活动。来自清华大学的赵华男博士与大家分享了主题为“Safety evaluation for genome editing”的报告。赵华男师从北京大学伊成器教授,研究方向为基因编辑与生物信息学。曾以共同第一作者发表Nature文章一篇,并在Nature methods,Nature protocols等杂志发表多篇文章。曾获清华大学专业一等奖学金。他在腾讯课堂、知乎等平台开设Python编程课,收获了很多关注和好评。
报告中,赵华男首先介绍了包括ZFN、TALEN与CRISPR/Cas9等基因编辑技术的基本原理和发展历史,并进一步介绍了最新一代基因编辑工具——碱基编辑器(Base Editor, BE)。领域内应用BE系统进行遗传病治疗,已经成功挽救多种疾病模型,具有非常好的临床应用前景。那么,应用碱基编辑器进行基因编辑临床治疗是否万无一失呢?赵华男就此问题开展了系列研究。2021年,赵华男作为共同作者在Nature Methods上发表文章。他们利用检测CBE(Cytosine Base Editor)中间产物dU结合5fC标记的策略开发了Detect-seq检测技术,利用该技术系统性评价了CBE系统的安全性。2022年,赵华男博士所在的研究团队报道了线粒体DdCBE(DddA-derived cytosine base editor)基因编辑技术的安全性风险:该研究发现了DdCBE在进行线粒体基因组编辑的同时,意外地在细胞核中导致了严重的脱靶效应,并发现了两种脱靶现象的机制。他们通过对DdCBE 能够造成核基因组脱靶机制的深入研究,成功降低甚至消除了DdCBE进行线粒体基因组编辑时对细胞核造成的风险。这一研究成果于2022年发表在Nature上,赵华男是这篇文章的共同第一作者。报告中,赵华男与大家分享了他的科研想法与研究历程,给大家以深深启迪。
报告结束后,赵华男博士热情回答了大家提出的问题,并且分享了他在课题组里的工作和学习情况,讲述了他讲授生物信息学与Python课程的经历。他还建议大家主动和积极地向优秀的前辈们交流自己的课题和想法,不能闭门造车,这样才能够理清思路和搞清楚自己课题的价值,同时虚心接受批评和质疑,高效的沟通会让科研变得更加轻松。